Title:Dynamic change in peripheral blood WT1 mRNA levels within three cycles of azacitidine predict treatment response in patients with high-risk myelodysplastic syndromes 

高齢などの理由から移植適応の無い高リスクの骨髄異形成症候群の患者さんはAzacitidineによる加療が行われますが、約半数の方は治療奏功が得られず、さらにどのような方に治療奏功が得られるのかもほとんどわかっておりません。一方、奏功が得られる患者さんの約9割は6サイクルまでに奏功が得られるため、Azacitidineによる加療は最低6サイクル(=約半年間)を目標に行われます。
本研究では移植非適応の高リスク骨髄異形成症候群患者75名を対象に、Azacitidine治療開始から3サイクルまでの末梢血WT1 mRNA値の推移の仕方によって4分類し、末梢血WT1 mRNA値が高いままの集団(High-stable群)と上昇してくる集団(Low-increase群)では3サイクル以降も治療奏功が得られず、かつ全生存率も不良であることが示されました。
本研究結果から3サイクルまでの末梢血WT1 mRNA値の推移の仕方をモニタリングすることでAzacitidine単剤治療を継続しても恩恵が得られない集団が抽出され、より早期から適切な治療継続判断が行える可能性が示されました。